PART.01    小核酸藥物簡介

核酸藥物可主要分為小核酸藥物和mRNA兩大類，其中小核酸藥物是指長度＜30 nt的寡核苷酸序列，主要包括反義寡核苷酸 (ASO)、小干擾RNA (siRNA)、微小RNA (miRNA)、小激活RNA (saRNA)、信使RNA (mRNA)、RNA適配體 (Aptamer)等。目前研究重點(diǎn)主要是RNAi藥物和ASO藥物，可作用于pre-mRNA或mRNA，通過干預(yù)靶標(biāo)基因的表達(dá)實(shí)現(xiàn)疾病治療目的。目前已發(fā)現(xiàn)siRNA、miRNA和piRNA等RNA具有RNAi的作用。ASO是由化學(xué)合成的，與靶基因mRNA互補(bǔ)的一段單鏈DNA或RNA序列，通常由十幾到幾十個(gè)堿基組成。

PART.02    小核酸藥物優(yōu)勢

與傳統(tǒng)藥物相比，小核酸藥物可在mRNA水平上實(shí)現(xiàn)對疾病的治療，具有眾多優(yōu)勢。

靶向特異性強(qiáng)

通過堿基互補(bǔ)配對以序列特異性的方式結(jié)合到靶基因mRNA，使得小核酸藥物具有精準(zhǔn)、高效的效果。

周期短，成功率高

小核酸藥物可鎖定致病基因序列，并針對該基因序列進(jìn)行設(shè)計(jì)及相應(yīng)RNA片段的合成，研發(fā)周期短，成功率高。

生產(chǎn)快速

小核酸藥物不需要復(fù)雜的蛋白修飾，生產(chǎn)階段不需要大規(guī)模的純化、發(fā)酵。

效果持久

小核酸藥物的化學(xué)修飾提高了其穩(wěn)定性和半衰期，在體內(nèi)作用時(shí)間更長。

治療領(lǐng)域廣泛

小核酸藥物作用靶點(diǎn)豐富，可治療遺傳性疾病、腫瘤、自身免疫疾病等。

耐藥性低

小核酸藥物直接調(diào)節(jié)上游基因表達(dá)，所以不易產(chǎn)生耐藥性。

PART.03    小核酸藥物發(fā)展

自1998年Ionis/Novartis公司的Fomivirsen批準(zhǔn)上市以來，全球共有十余款小核酸藥物獲批上市，其中渤健與Ionis開發(fā)的Nusinersen是用于治療脊髓性肌萎suo癥的藥物，諾華與Alnylam開發(fā)的Inclisiran是一款長效降脂藥，一年僅需注射兩次，開啟了小核酸藥物應(yīng)用于常見慢性病的新篇章。

目前來說，小核酸藥物雖然還存在著一定的問題，比如遞送難度大、穩(wěn)定性較差、免疫反應(yīng)、安全性等。但是隨著技術(shù)的發(fā)展，這些問題將會被不斷突破，小核酸藥物產(chǎn)業(yè)也迎來蓬勃的發(fā)展。

PART.04    IPHASE小核酸藥物研發(fā)試劑

IPHASE作為藥物開發(fā)所需體外生物試劑的研發(fā)、生產(chǎn)和供應(yīng)的供應(yīng)商，憑借先進(jìn)的設(shè)備、專業(yè)的技術(shù)人員和多年研發(fā)的經(jīng)驗(yàn)，推出了不同種屬動物的肝細(xì)胞、肝微粒體、肝S9、肝胞質(zhì)液、肝溶酶體（lysosomes、Tritosomes）、肝勻漿液（pH6.0），ABC轉(zhuǎn)運(yùn)體囊泡和SLC轉(zhuǎn)運(yùn)體細(xì)胞，遺傳毒性研究試劑盒（Ames、TK基因突變、染色體畸變、體外微核、彗星實(shí)驗(yàn)等），不同種屬的血漿等產(chǎn)品，助力于小核酸藥的體外研究。

1    批量生產(chǎn)

采用批量生產(chǎn)方式，庫充充足，可保證同一批次產(chǎn)品的供應(yīng)。

2    貨期短

自主研發(fā)，國內(nèi)現(xiàn)貨，保障客戶使用需求。

3    售后服務(wù)機(jī)制健全

有專業(yè)技術(shù)人員提供全面服務(wù)。

4    可定制

可提供特定物種、特定模型和特定年齡等非常規(guī)樣品的定制服務(wù)

表1 IPHASE亞細(xì)胞產(chǎn)品

產(chǎn)品                                      規(guī)格

Liver Microsomes               0.5mL, 20mg/mL

Kidney Microsomes              0.5mL, 20mg/mL

Lung Microsomes                0.5mL, 20mg/mL

Intestinal Microsomes          0.5mL, 20mg/mL

Liver S9 Fraction              0.5mL, 20mg/mL

Kidney S9 Fraction             0.5mL, 20mg/mL

Lung S9 Fraction               0.5mL, 20mg/mL

Intestinal S9 Fraction         0.5mL, 20mg/mL

Liver Cytosol                  1mL,10mg/mL

Intestinal Cytosol             1mL,10mg/mL

Kidney Cytosol                 1mL,10mg/mL

Lung Cytosol                   1mL,10mg/mL

Liver Lysosomes                2mg/ml 250ul    

Liver Homogenate               10mL

表2 IPHASE專屬生物基質(zhì)產(chǎn)品

產(chǎn)品                                         規(guī)格

Human Plasma, PPB                5mL

Monkey Plasma, PPB               5mL

Dog Plasma, PPB                  5mL

Rat Plasma, PPB                  5mL

Mouse Plasma, PPB                5mL

Human Plasma, Stability          5mL

Monkey Plasma, Stability         5mL

Dog Plasma, Stability            5mL

Rat Plasma, Stability            5mL

Mouse Plasma, Stability          5mL

表3 IPHASE轉(zhuǎn)運(yùn)體

產(chǎn)品                                                                規(guī)格

Human BCRP Vesicles                                   5mg/mL, 0.5mL

Human BSEP Vesicles                                   5mg/mL, 0.5mL

Human MDR1 Vesicles                                   5mg/mL, 0.5mL

Human MRP1 Vesicles                                   5mg/mL, 0.5mL

Human MRP2 Vesicles                                   5mg/mL, 0.5mL

Human MRP3 Vesicles                                   5mg/mL, 0.5mL

Human MRP4 Vesicles                                   5mg/mL, 0.5mL

Human MRP8 Vesicles                                   5mg/mL, 0.5mL

Human OATP1B1 SLC Transporter Cells                   8~10million cells

Human OAT1 SLC Transporter Cells                      8~10million cells

Human OAT3 SLC Transporter Cells                      8~10million cells

Human OCT2 SLC Transporter Cells                      8~10million cells

Human OATP1B3 SLC Transporter Cells                   8~10million cells

Human OATP2B1 SLC Transporter Cells                   8~10million cells

Human OCT1 SLC Transporter Cells                      8~10million cells

Human NTCP SLC Transporter Cells                      8~10million cells

Human MATE1 SLC Transporter Cells                     8~10million cells

Human MATE2K SLC Transporter Cells                    8~10million cells

Human OATP1A2 SLC Transporter Cells                   8~10million cells

表4 IPHASE遺傳毒性產(chǎn)品

產(chǎn)品                                                     規(guī)格

遺傳毒性Ames試驗(yàn)試劑盒                100/150/200 250 dishes

遺傳毒性Mini-Ames試劑盒               6孔板*24板 6孔板*40板

微量波動Ames試驗(yàn)試劑盒                16*96 wells 4*384 wells

Ames菌株鑒定試劑盒                    2 Test

UMU遺傳毒性試驗(yàn)試劑盒                 96 wells

TK基因突變試劑盒                      36 Test

HGPRT基因突變試劑盒                   36 Test

體外微核試驗(yàn)試驗(yàn)試劑盒                 5mL*32 test

體外染色體畸變試驗(yàn)試劑盒               30 Test

彗星試驗(yàn)試劑盒                         20/50 Test

IPHASE/匯智和源憑借多年的研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，推出了多領(lǐng)域、多種類的科研試劑，為藥物早期研發(fā)提供篩選工具，為生命科學(xué)領(lǐng)域的探索提供新材料、新方法和新手段，為遺傳毒性研究提供便捷產(chǎn)品。此外，IPHASE/匯智和源可提供特殊產(chǎn)品的定制服務(wù)，望廣大科研工作者咨詢。

發(fā)    文    章    得    獎    勵(lì)

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